📍Editas Medicine обнародовала доклинические данные, подтверждающие начало клинического исследования EDIT-301 Phase 1/2 RUBY для оценки EDIT-301, одноразового долговременного аутологичного препарата клеточной терапии для лечения серповидно-клеточной анемии.
🧬 EDIT-301 - первое экспериментальное лекарство, созданное с использованием редактирования генов CRISPR / Cas12a.
👉 В этих доклинических исследованиях CD34+ клетки от нормальных доноров и доноров пациентов с серповидными клетками редактировались на промоторах HBG1 и HBG2 с помощью высокоэффективного и специфичного рибонуклеопротеина AsCas12a, разработанного Editas, в масштабных и крупномасштабных исследованиях.
✅ Данные продемонстрировали, что были достигнуты высокие уровни редактирования, что привело к устойчивой индукции эмбрионального гемоглобина в эритроидных клетках без детектируемого нецелевого редактирования. Эритроциты, полученные из отредактированных клеток CD34+ пациента с серповидными клетками, показали значительное уменьшение серповидности и улучшение реологических характеристик.
📍Кроме того, данные текущего процесса клинического масштабирования надлежащей производственной практики для поддержки производства EDIT-301 продемонстрировали успешное масштабирование производства с последовательным и высокоуровневым редактированием промоторов HBG1 и HBG2 при сохранении высокой специфичности и надежной индукции HbF.
🐭 Кроме того, стабильное и поликлональное долгосрочное приживление наблюдалось, когда клетки, полученные в результате репрезентативного процесса масштабирования, вводили иммунодефицитным мышам.
Так же читайте: ALIBABA ПОТРАТИТ $1 МЛРД НА ОБЛАЧНЫЕ ТЕХНОЛОГИИ
