Moderna и BioNTech до прошлого года не было именами нарицательным. Но их исследования матричной РНК (мРНК) быстро оказались в центре внимания с связи с распространением коронавируса по всему миру. Теперь лучший шанс для многих стран положить конец пандемии - это эффективные вакцины, разработанные этими компаниями.
На этом фоне биотехнологический инкубатор, основавший Moderna, в понедельник запустил еще одну компанию, сосредоточенную на терапевтическом потенциале РНК, одноцепочечного курьера генетической информации. Компания Laronde получила 50 миллионов долларов финансирования от Flagship Pioneering и поставила перед собой благородную цель - полностью изменить методы лечения болезней с помощью так называемой эРНК, или бесконечной РНК.
В клетках мРНК дает инструкции, какие белки необходимо производить. Однако эти инструкции держаться недолго, потому что для поддержания порядка и защиты от внешних угроз, таких как вирусы, клетки “сжуют” бродячие или неиспользуемые части генетического материала.
В отличие от типичной мРНК, которая является линейной, эРНК имеет форму кольца. Эта форма так важна для Laronde, что название компании происходит от французского слова «круглый». В кольцевой структуре у эРНК нет свободных концов, за которые ферменты могли бы цепляться и запускать процесс разрушения, а это означает, что теоретически она могла бы оставаться активной дольше и способствовать экспрессии белка на недели или месяцы.
«Представьте, если бы мы могли дать людям крошечный кусочек эРНК, и люди могли бы воспроизводить свои собственные самовосстанавливающиеся белки в своем теле. Задумайтесь, как изменится то, как мы думаем о лекарствах и что такое лекарства», - сказал Диего Мираллес, Генеральный директор Laronde и партнер Flagship.
Теперь Laronde считает, что платформа эРНК может преодолеть проблемы, с которыми сталкиваются другие технологии РНК, поскольку она может сделать лекарства более стабильными, более долговечными и которые можно вводить несколько раз и разными способами.
«Это открывает целый ряд новых терапевтических возможностей, которых раньше не было», - сказал Мираллес.
Ларонде, генеральным директором-основателем которого является Авак Кахведжян, генеральный партнер Flagship, признает, что преследует исключительно амбициозные цели. Компания сообщила в пресс-релизе в понедельник, что планирует нанять более 200 человек в следующие два года, а также построить модульную и масштабируемую фабрику для клинического и коммерческого производства. Она также ставит перед собой невероятную цель - произвести до 100 лекарств на основе эРНК в течение следующего десятилетия. Немногие фармацевтические компании, за исключением крупнейших фармацевтических и биотехнологических компаний, обладают такой продуктивностью.
«Позвольте мне сказать следующее: если бы два года назад я читал этот пресс-релиз, я бы сказал: «эти люди сумасшедшие». Но мир изменился, - сказал Мираллес. - Было бы безумием не быть честолюбивым».
Moderna, например, работает над терапевтическими средствами на основе матричной РНК более десяти лет. Липидная оболочка, защищающая мРНК лекарств, была усовершенствована годами. Компания также получила критику со стороны инвесторов до пандемии за решение сосредоточить своё внимание на вакцинах, а не на лекарствах.
Мираллес отмечает, что Ларонде рассчитывает не просто разработать и вывести на рынок 100 лекарств, а скорее раскрыть множество потенциальных методов лечения, а затем оценить лучший способ для каждого из них. По его словам, будут программы, которые компания реализует от начала до конца, а также программы, которые будут продаваться или использоваться для других целей.
Что касается болезней, на которые будет направлена компания, существует множество широких категорий. Мираллес сказал, что способность эРНК к повторному действию может сделать ее ценным вариантом лечения хронических заболеваний. Он сказал, что гематология, онкология, неврология, иммунология и воспаления - это лишь некоторые из областей исследований, которыми можно заняться с помощью технологии Ларонде.
Но в качестве руководящего принципа Ларонде будет исследовать необходимые белки. По словам Мираллеса и Кахведжяна, эта эРНК является «программируемой», то есть генетический код можно менять местами, и это должно позволить компании более легко расширяться в областях, связанных с различными заболеваниями.
«Подумайте о проигрывателе компакт-дисков. Принцип тот же», - сказал Мираллес. «У нас есть основная конструкция, эРНК, и мы просто меняем местами кассету, кодирующую белок, и можем сделать другой продукт и ещё, и ещё».
Источник: https://med-prosvet.az/ru/blog/901
