Гилтеритиниб показан для терапии ОМЛ с мутацией в гене FLT3 у взрослых.
Комиссия Министерства здравоохранения по формированию списка жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) и «14 ВЗН» решила включить в перечень ЖНВЛП на 2024 год гилтеритиниб — препарат, предназначенный для лечения у взрослых острого миелобластного лейкоза с мутацией в гене FLT3. Дефект этого гена связан с особенно агрессивной формой заболевания и более высоким риском рецидива. Препарат также включен в проект клинических рекомендаций по этому заболеванию.
Ранее гилтеритиниб продемонстрировал большую эффективность в лечении рецидивирующего и рефрактерного острого миелоидного лейкоза в клинических исследованиях, чем при использовании стандартных схем химиотерапии. Согласно полученным результатам, использование нового препарата позволяет снизить риск смерти на 36% по сравнению со стандартной химиотерапией.
По данным НМИЦ гематологии, в России ежегодно выявляют около 250 пациентов с ОМЛ с мутацией в гене FLT3. Первоначально больные получали гилтеритиниб по программе раннего доступа. Осенью 2021 года препарат был зарегистрирован в России. По причине высокой стоимости его доступность для пациентов была ограничена.
В настоящее время для людей с онкогематологическими заболеваниями по программе «14 ВЗН» закупаются бортезомиб, леналидомид, ритуксимаб (также показан для терапии ревматоидного артрита, гранулематоза Вегенера и микроскопического полиангиита), иматиниб, даратумумаб и флударабин.
Больше статей на портале "Помощь редким"