После многолетних клинических испытаний FDA одобрило первый препарат для лечения нейрофиброматоза I типа — Коселуго (селуметиниб).
Нейрофиброматоз I типа или болезнь Реклингхаузена является довольно распространенным наследственным заболеванием, обусловленным наличием мутаций в гене NF1. При этом заболевании развиваются множественные доброкачественные опухоли оболочек нервов – нейрофибромы. Ранее терапия этого тяжелого заболевания сводилась к назначению обезболивающих препаратов, а также хирургическому удалению новообразований.
Неоперабельные плексиформные нейрофибромы в результате неконтролируемого роста могут привести к сдавлению окружающих тканей и кровеносных сосудов, а также изредка склонны к злокачественному перерождению. Селуметиниб ингибирует митоген-активируемые протеинкиназы (MEK) 1 и 2 типа и за счет этого препятствует делению опухолевых клеток.
В клинических испытаниях было показано, что назначение Коселуго детям с неоперабельными нейрофибромами обеспечило прекращение роста опухолей и уменьшение их размера у 66% пациентов. К сожалению, новый препарат способен вызывать значительные побочные эффекты. Однако, в случае тяжелых форм нейрофиброматоза I типа Коселуго является одним из немногих препаратов, дающих возможность контролировать течение заболевания.