Генная терапия с использованием аденоассоциированного вируса при лечении больных с гемофилией A привела к устойчивым, клинически значимым результатам.
Объединенная команда ученых из Великобритании и США опубликовала результаты клинических испытаний лечения гемофилии А с помощью генной терапии. Нормальный ген, кодирующий функциональный фактор VIII, доставляется в клетки печени больных посредством специального аденоассоциированного вируса-курьера. После этого клетки печени начинают сами вырабатывать фактор VIII, а затем он попадает в кровь. У пациентов, получивших однократную внутривенную терапию, более чем на 90% снизились случаи кровотечений через два-три года после начала лечения. После лечения у пациентов отпала необходимость проводить заместительную терапию. Кроме этого ни у одного больного не было зафиксировано иммунного ответа ни на фактор VIII, ни на оболочку вируса.
На сегодняшний день исследование прошло 1 и 2 фазы клинического исследования на людях. В ближайшее время планируется провести 3 стадию исследования с участием большего количества пациентов.
Поскольку лечение связано с «заражением» клеток печени вирусом, на сегодняшний день в клинические испытания не допускаются пациенты с гепатитом или ВИЧ, а также несовершеннолетние.
К сожалению, генная терапия вряд ли будет дешевой. Однако, учитывая, что лечение является разовым, есть надежда, что в итоге цена окажется меньшей, чем на поддерживающую терапию. На сегодняшний день ежегодная стоимость лечения одного пациента с гемофилией в США составляет около 500 000 долларов.