Первая часть материала "Что может сделать Русфонд для детей со спинальной мышечной атрофией" доступна по ссылке.
Часть 2.
⭐️⭐️⭐️ Спинальная мышечная арифметика
Чтобы понять, сколько нужно денег на СМА, надо посчитать больных. Фонд «Семьи СМА» занимается этим уже несколько лет. – Сейчас в нашем реестре 1012 человек, из них 798 детей и 214 взрослых, – говорит учредитель и директор фонда Ольга Германенко, тоже мама ребенка со СМА. – Думаю, мы смогли найти примерно треть от общего количества.
Как проверить?
Статистика рождаемости детей со СМА радикально различается по странам. В Африке таких детей практически нет. В Центральной и Латинской Америке – очень мало. Даже в Европе разброс по странам составляет от одного ребенка на 4 тыс. родившихся до одного на 16 тыс. Разнообразие цифр исследователи объясняют в основном плохой статистикой. Скрининговые исследования показывают, что доля детей со СМА более-менее постоянна – один на 9–11 тыс. новорожденных. Такую же цифру, один на 10 тыс., назвали мне и в МГНЦ. Это значит, что в России ежегодно рождается 150–170 таких детей.
Сложнее узнать не рождаемость, а, так сказать, встречаемость: сколько в России на самом деле людей со СМА. Надежной статистики нет нигде в мире, но пару лет назад группа исследователей вывела эту цифру аналитически – из числа родившихся со СМА и времени их жизни.
Среди новорожденных со СМА преобладает первый, самый тяжелый тип – 58%. СМА 2-го типа – у 29%, третьего – у 13%. Со СМА 1-го типа, как правило, не живут больше 25 лет, а обычно гораздо меньше. Условный предел для 2-го типа – 45 лет. А продолжительность жизни людей с 3-м типом не отличается от обычной. В результате среди всех больных СМА представителей 2-го и 3-го типа оказывается поровну: 40 с небольшим процентов. А первого, самого тяжелого, – примерно 15%. В США, по оценке исследователей, 7500–9600 больных СМА.
А значит, в России их должно быть 3400–4200. С учетом особенностей нашей медицины цифра, скорее всего, находится у нижнего края вилки, а не у верхнего. И это очень близко к оценке «Семей СМА».
Среди тысячи зарегистрированных российских больных лекарственную терапию получают всего 250, говорит Германенко. Примерно 130 – спинразу. 90 – не зарегистрированный в России рисдиплам по программе раннего доступа. Еще 15 – бранаплам, экспериментальное лекарство с механизмом действия как у спинразы. Золгенсму, по данным Германенко, к середине лета получили 20 человек, из них двое – как участники клинических исследований, а 18 – благодаря сборам. Сейчас, по данным Русфонда (см. таблицу), деньги на инъекцию золгенсмы собраны для 25 детей, а еще для 19 сборы продолжаются.
То есть три четверти российских больных СМА вообще не лечатся, а многие из тех, кто лечится, вынуждены изо всех сил бороться за доступ к лекарствам.
❗️❗️❗️ Ссылка на таблицу по сборам в сети интернет на инъекцию золгенсмы - здесь. Вся информация по ребенку, собранным деньгам, крупным благотворителям.
⭐️⭐️ Как все могло бы быть устроено в идеальном мире?
– Исследования показали потрясающую эффективность золгенсмы, если она назначается до появления симптомов, – заявлял на одной из конференций главный внештатный российский генетик Сергей Куцев. – Если сделать укол в первые месяцы жизни, по развитию такие дети вообще не отличаются от здоровых.
При таком варианте золгенсма за $2,1 млн определенно экономичнее спинразы, которая стоит $750 в первый год и по $375 во все последующие. Можно сказать, что инвестиции в золгенсму окупятся за пять лет. Но чтобы лекарства назначались до появления симптомов и точно помогали, нужен генетический скрининг – МГНЦ пока проводит несколько пилотных проектов. Сейчас такой скрининг стоит примерно 2,4 тыс. руб. (по направлению врача его делают бесплатно), или 3,6 млрд руб. в расчете на всех российских новорожденных. И каждый год примерно 170 детям надо будет сделать уколы ценой 160 млн руб. каждый. Это чуть больше 27 млрд руб., а вместе со скринингом получается как раз половина от 60 млрд руб. Вот только неизвестно, сколько нужно денег на остальные 47 болезней.
⭐️⭐️⭐️ СМА и фонды
Родители детей со СМА не раз обращались в Русфонд с просьбой помочь собрать деньги на золгенсму. Обычно если мы беремся за сбор средств на лечение, то обязуемся собрать необходимую сумму целиком. Так удобнее родителям. Так эффективнее: у Русфонда давно налажены контакты с клиниками, поэтому собранные деньги не будут потрачены непонятно на что. И так прозрачнее: фонд контролирует расходы на всех этапах и систематически отчитывается о тратах.
Но фандрайзинговый благотворительный фонд, не привязанный к одной крупной компании или миллиардеру, а работающий с большим количеством небогатых жертвователей, в принципе не может оперативно собрать на одного ребенка такую сумму – 160 млн руб. В сборах на СМА фонды участвуют лишь в качестве одного из жертвователей, причем не самого крупного.
Вот типичный пример – сборы для годовалого Тимура Дмитриенко, которому сделали инъекцию в марте этого года. $1 млн дал лично президент ВТБ Андрей Костин. $100 тыс. собрал на благотворительном аукционе главный редактор «Новой газеты» Дмитрий Муратов. 10 млн руб. – фонд «Милосердие». 750 тыс. руб. – фонд «Милосердие детям». 31 млн руб. родители Тимура собрали сами. Отец Тимура Артем Дмитриенко рассказывал телеканалу Russia Today, что одновременно с их подлинными просьбами о помощи в соцсетях появилось множество фейковых страниц, на которых якобы собирали деньги для Тимура. Такие сборы – очень срочные, с очень большой суммой, сразу во многих местах, без единого центра управления – очень плохо поддаются контролю. Поэтому Русфонд в них не участвует. А полностью, раз и навсегда взять на себя такое дорогостоящее лечение по силам только государству. Как показало исследование Русфонда, в 2018 году 545 благотворительных фандрайзинговых фондов, предоставивших в Министерство юстиции отчетность, собрали в общей сложности 17,4 млрд руб. Это меньше, чем нужно для лечения всего одной болезни – СМА.
А пока государственное финансирование не налажено, мы видим для себя только один вариант помощи детям со СМА.
Русфонд мог бы выступать оператором сборов на золгенсму, стать для них организационным центром, если найдутся крупные жертвователи, гарантирующие исчерпывающий сбор. Русфонд может взять на себя информационное сопровождение, предоставить счет для сбора средств и нести полную ответственность за контролируемое и прозрачное движение денег.