Болезнь Паркинсона – это медленно прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, связанное с гибелью нейронов, вырабатывающих нейромедиатор дофамин. Недостаток этого гормона приводит к рассогласованию деятельности двигательных систем мозга, признаками чего служат скованность мышц, дрожь, неустойчивость при ходьбе… Со временем симптомы болезни усугубляются, приковывая человека к инвалидному креслу. И хотя обычно этот недуг не затрагивает интеллектуальную сферу, в некоторых случаях он может спровоцировать развитие слабоумия. Эффективных способов лечения этой грозной болезни пока не существует, поэтому так важны клинические испытания метода терапии с использованием стволовых клеток, о начале которых объявили недавно японские ученые
Так называемые индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК) получают из обычных соматических клеток организма путем их «перепрограммирования», возвращая в «эмбриональное» плюрипотентное состояние. С помощью специальных «коктейлей» из биологически активных молекул такие клетки можно «заставить» превратиться в клетки любого специализированного типа (гепатоциты, клетки крови и т.д.).
Первые в мире ИПСК были получены в Японии в 2006 г., а спустя шесть лет один из создателей новой технологии, профессор С. Яманака из Университета Киото стал лауреатом Нобелевской премии совместно с Дж. Гердоном. Медицинские разработки с использованием ИПСК в Японии приобрели особую популярность, и несколько методик уже вышли на стадию клинических испытаний. Сейчас достаточно успешно проходят испытания метода лечения возрастной макулярной дегенерации, при которой поражается сетчатка глаза. И хотя после вживления в глаз пациентки клеток пигментного эпителия сетчатки, дифференцированных из ИПСК, ее зрение не улучшилось, болезнь перестала прогрессировать.
Ученые из Университета Киото планируют вводить в мозг пациентов, страдающих болезнью Паркинсона, клетки-предшественники дофаминергических нейронов, созданные из ИПСК. Причем ввести их именно в ту мозговую область, где обычно и располагаются нейроны, синтезирующие дофамин. Предполагается вводить каждому больному примерно 5 млн клеток, которые должны превратиться в зрелые дофаминергические нейроны уже непосредственно в самом мозге.
Предварительно эта методика была успешно опробована на обезьянах с мозговой патологией, служащих «моделью» болезни Паркинсона. Макаки-резусы получили инъекцию клеток, дифференцированных из ИПСК человека, которые в мозге животных, благополучно созрели и встроились в окружение. И, что главное, в результате этого вмешательства неврологическая симптоматика у обезьян уменьшилась.
Отдельный вопрос – об планируемом источнике ИПСК. Казалось бы, что лучше всего получать их из клеток конкретного пациента: при таком персонализированном лечении не будет проблем с отторжением трансплантата. Но исследователи считают, что такой путь слишком затратен. В качестве альтернативы они предлагают относительно универсальные линии ИПСК от здоровых доноров, гомозиготных по генам главного комплекса гистосовместимости. Такой материал с иммунологической точки зрения должен подходить большому числу людей. Тем не менее в предстоящих клинических испытаниях все пациенты все равно будут получать иммунодепрессанты в качестве дополнительной меры предосторожности.
Понравился материал? Не забудьте поставить лайк и подписаться!
Фото: Нервные клетки передают сигнал с помощью молекул нейромедиаторов, к которым относится дофамин https://vimeo.com