Прорыв в лечении болезни Хантера: ферментный препарат действует на ЦНС
Международная группа исследователей сообщила о первых успешных результатах клинических испытаний тивиденофуспа альфа — ферментного препарата, который может стать перспективным средством лечения болезни Хантера.Prokazan
Исследование опубликовано в The New England Journal of Medicine.Самара онлайн 24
После 24 недель терапии наблюдалось снижение уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости на 91 %, в моче — на 88 %, а общие гликозаминогликаны уменьшились на 62 %.Самара онлайн 24
По данным исследователей, у пациентов заметно сократились клинические, биохимические и поведенческие проявления заболевания, а случаи прекращения терапии из-за побочных эффектов оказались единичными.Monavista Daily