Специалисты успешно завершили третий этап клинических испытаний нового метода лечения мышечной дистрофии Дюшенна с помощью клеточной терапии.
Согласно данным, опубликованным в авторитетном журнале The Lancet, внутривенное введение сердечных стволовых клеток позволяет замедлить прогрессирование мышечной слабости на 54–65% у подавляющего большинства участников исследования.
В эксперименте приняли участие 106 пациентов в возрасте от 10 до 22 лет. На протяжении года им еженедельно проводили инфузии клеточных культур. Ученые отметили не только стабилизацию мышечной ткани, но и позитивные изменения в работе сердечно-сосудистой системы: у некоторых больных сократилось образование фиброзной (рубцовой) ткани в миокарде.
В основе терапии лежат клетки CDC — искусственно выращенные аналоги сердечных стволовых клеток, которые в норме участвуют в регенерации сердечной мышцы. Предыдущие исследования биологов показали, что при попадании в кровоток эти клетки выделяют специфические сигнальные молекулы, способные подавлять воспалительные процессы и предотвращать гибель мышечных клеток.
Авторы работы подчеркивают, что данный подход эффективен для пациентов с различными мутациями в гене DMD, ответственном за синтез белка дистрофина. Именно нехватка этого белка вызывает прогрессирующую слабость мышц и приводит к преждевременной смерти больных.
Учитывая успешные результаты третьей фазы, исследователи надеются на скорейшее внедрение терапии в широкую медицинскую практику. Поскольку вторая фаза уже подтвердила безопасность метода, у него есть все шансы стать новым стандартом лечения.
Мышечная дистрофия Дюшенна представляет собой редкое генетическое нарушение, возникающее из-за точечных мутаций в гене DMD. Этот ген кодирует дистрофин — белок, обеспечивающий связь мышечных волокон с цитоскелетом. Сбой в производстве дистрофина приводит к постепенной деградации мышц и высокой смертности среди пациентов.