Невролог Людмила Щугарева: «Смертельная болезнь, которая лечится»
В России орфанными заболеваниями считаются те, частота встречаемости которых составляет менее 10 случаев на 100 000 населения.Вечерняя Москва
— В области ведения орфанных заболеваний в настоящее время применяют патогенетическое, симптоматическое и генозаместительный виды лечения.Вечерняя Москва
Заподозрить заболевание можно по клинической картине, по сопутствующим заболеваниям.Вечерняя Москва
Дети, которые рождаются с выраженными клиническими проявлениями заболевания или развивают клинические проявления рано, в первые 4 месяца жизни, имеют недостаточный ответ на терапию.Петербургский дневник
Эта новость в СМИ