Один взрослый пациент умер через 4,5 месяца после терапии из-за существовавшего ранее неврологического заболевания (нейродегенерации с накоплением железа в мозге), остальные оставались живы через год и пять лет (выживаемость 96 процентов).N + 1
Через 270 дней после введения эту-цела практически все участники перестали нуждаться в регулярных переливаниях тромбоцитов, через год у участников начали активно нормализовываться уровни субпопуляций лимфоцитов.N + 1
Результаты длительного наблюдения за участниками клинических испытаний и программы расширенного доступа подтвердили эффективность и безопасность генной терапии синдрома Вискотта — Олдрича эту-целом.N + 1
Среди последних успехов экспериментальной генной терапии можно отметить замедление прогрессирования болезни Хантингтона и лечение гемофилии В, врожденной глухоты и врожденного иммунодефицита, вызванного нехваткой аденозиндезаминазы.N + 1
Источники: