Ученые в «Сириусе» создали новую технологию для лечения наследственной слепоты
Исследователи Научно-технологического университета «Сириус» разработали новый подход к генной терапии, который может помочь пациентам с наследственными заболеваниями глаз.Краснодарские известия
Главная особенность метода — возможность собирать крупные терапевтические белки прямо внутри клетки, обходя ограничение по размеру генов при использовании аденоассоциированных вирусов.Краснодарские известия
Прототип препарата для терапии болезни Штаргардта уже проверили на клетках человека и животных: уровень белка в фоторецепторах был вдвое выше, чем в контрольной группе.Краснодарские известия
Если метод подтвердит эффективность, в России появится собственная платформа для лечения тяжелых наследственных заболеваний — от слепоты до муковисцидоза и гемофилии.Краснодарские известия