Заболевание проявилось вскоре после рождения – первые тяжелые эпилептические приступы начались у ребенка в возрасте шести недель.Хайтек+
Генетический анализ показал дефект гена WWOX, который приводит к развитию синдрома WOREE – эпилептической энцефалопатии.Хайтек+
В доклинических экспериментах однократное введение терапии восстанавливало экспрессию WWOX и приводило к заметному улучшению состояния животных.Хайтек+
Исследователи зафиксировали снижение частоты приступов, уменьшение неврологических нарушений, коррекцию отклонений роста и повышение выживаемости.Хайтек+
Источники: