Учёные представили перспективный метод частичного восстановления зрения у людей с тяжёлыми формами наследственной слепоты. Экспериментальное лечение объединяет генную терапию и специальные очки, позволяющие пациентам различать предметы и реагировать на зрительные сигналы. Вместо восстановления повреждённых светочувствительных клеток методика наделяет сохранившиеся клетки сетчатки способностью реагировать на свет, благодаря чему зрительная информация всё же доходит до мозга.
• Переход на зимнее время в 2026 году: придется ли россиянам переводить часы
В международном клиническом исследовании приняли участие десять человек с запущенной пигментной дегенерацией сетчатки. У семи из них повысилась чувствительность к свету, причём у шести улучшения достигли клинически значимого уровня. Четверо из восьми участников, прошедших тестирование зрительного поведения, лучше справлялись с обнаружением и поиском объектов. Полностью нормальное зрение не вернулось, однако часть пациентов приобрела навыки, помогающие ориентироваться в пространстве.
Пигментная дегенерация сетчатки — наследственное заболевание глаз, при котором постепенно утрачивают работу фоторецепторы, отвечающие за восприятие света. Его вызывают мутации более чем в ста генах, поэтому создавать терапию под каждый конкретный генетический дефект сложно. Оптогенетический подход использует другой тип клеток — ганглиозные клетки сетчатки, которые сохраняются даже после отказа фоторецепторов. Каждому участнику сделали одну инъекцию в хуже видящий глаз с генетической инструкцией для белка ChrimsonR, чувствительного к янтарному свету. Специальные очки с камерой преобразовывали изменения окружающей сцены в импульсы янтарного света, которые активировали изменённые клетки и передавали сигнал по зрительной системе.
Помимо обнаружения и поиска объектов, пациенты лучше выполняли такие задачи, как определение дверного проёма или движение вдоль линии в очках. Записи активности мозга показали сигналы, соответствующие поступлению зрительной информации в отвечающие за зрение области. На результат, судя по всему, влияла тренировка: участники, дольше осваивавшие очки, обычно показывали лучшие результаты в тестах на обнаружение объектов. Это говорит о том, что реабилитация может играть заметную роль в будущих оптогенетических методах лечения. При этом читать или узнавать лица пациенты по-прежнему не могли.
• Пришла повестка на Госуслуги: что грозит россиянам за неявку в военкомат
Главной задачей исследования была безопасность, и в рамках испытания лечение признали безопасным. Большинство нежелательных явлений, затрагивавших глаз, были лёгкими или умеренными. Один серьёзный случай возник сразу после инъекции, но был устранён в течение нескольких минут. Работу возглавили Жозе-Ален Саэль из Питтсбургского университета и Ботонд Рошка из Института молекулярной и клинической офтальмологии Базеля (IOB) при участии компании GenSight Biologics (Euronext: SIGHT) и международной команды. Та же группа в 2021 году провела исследование, подтвердившее подход на одном пациенте.
Штефан Футтеркнехт, второй автор работы, сыгравший важную роль в анализе данных, заявил: «Это исследование представляет собой важную веху для оптогенетического восстановления зрения. Оно демонстрирует, что эффекты, впервые наблюдавшиеся у одного пациента, воспроизводятся у нескольких, и создаёт основу для разработки более чувствительных и эффективных методов лечения в будущем». Результаты опубликованы в New England Journal of Medicine.
Читайте также:
• Когда менять резину на зимнюю: температура уже важнее даты в календаре
• Когда начнутся осенние каникулы: сколько будут отдыхать школьники
• Что изменилось с 1 октября: ЖКХ, ипотека, налоги и пособия по новым правилам