Спинальная мышечная атрофия (СМА) считается тяжёлым врождённым заболеванием, при котором нарушается синтез белка, необходимого для функционирования двигательных нейронов, что без своевременного лечения ведёт к слабости мышц, проблемам с дыханием, инвалидности и даже смерти.Life.ru