Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат «Эмситейт» (тиратрикол) компании Egetis Therapeutics. Это первое в истории специализированное лекарственное средство для лечения дефицита монокарбоксилатного транспортера 8 (MCT8), также известного как синдром Аллана-Херндона-Дадли.
Дефицит MCT8 представляет собой редкое генетическое заболевание, встречающееся преимущественно у мужчин. При этой патологии мутация гена блокирует поступление гормонов щитовидной железы в головной мозг, из-за чего он испытывает дефицит гормона, а в крови образуется его опасный избыток. Заболевание сопровождается тяжелыми нарушениями моторного и умственного развития, а также нагрузкой на сердечно-сосудистую систему.
Препарат «Эмситейт» предназначен для терапии периферического тиреотоксикоза у пациентов с дефицитом MCT8. Действующее вещество тиратрикол проникает в клетки без участия белка-транспортера, снижает токсично высокий уровень гормонов щитовидной железы в крови и стабилизирует работу сердца и обмен веществ. Лекарство выпускают в форме таблеток для приготовления суспензии, применяемой перорально или через зонд один раз в сутки.
Алексей Никонов