Эмицизумаб продемонстрировал эффективность для младенцев с тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов фактора VIII. Препарат также оказался хорошо переносимым, показали результаты исследования HAVEN 7 фазы 3B. Важно начинать профилактику тяжелой формы гемофилии А в раннем возрасте со стандартной помощи, отмечают ученые. Однако высокий процент младенцев с гемофилией не получают профилактику, пока им не исполнится 1 год, из-за проблем, связанных с введением фактора VIII. К ним относятся проблемы с венозным доступом и риски, связанные с устройствами центрального венозного доступа. Эмицизумаб (Hemlibra, Genentech) представляет собой биспецифическое гуманизированное моноклональное антитело, которое соединяет активированный фактор IX и фактор X для замещения функции дефицитного активированного фактора VIII. Препарат, одобренный в США для рутинной профилактики всех лиц с гемофилией А, вводится путем еженедельных подкожных инъекций, что позволяет раньше начать профилактику. Исследователи выявили, что это средство может снизить риски необработанных спонтанных и травматических кровотечений, внутричерепных кровоизлияний, существенному риску которых подвергаются младенцы, не получающие профилактическую терапию. По материалам healioInvolta Technologies