Исследователи из восьми стран представили результаты третьей фазы клинических испытаний in vivo CRISPR-терапии наследственного ангионевротического отека.N + 1
Единственное введение препарата существенно уменьшало частоту атак заболевания без серьезных побочных эффектов.N + 1
Лонвогуран зиклумеран представляет собой липидные наночастицы с компонентами CRISPR-Cas9, которые выключают ген KLKB1, кодирующий предшественник калликреина.GxP News
Отчет об испытаниях опубликован в The New England Journal of Medicine.N + 1
Источники: