Ученые работали с редкой формой заболевания – SCN8A-ассоциированной эпилептической энцефалопатией, которая, по статистике, встречается у одного новорожденного на 56 тыс. детей.Хайтек+
В отличие от классического подхода CRISPR, новый не разрезает ДНК, а точечно заменяет отдельные нуклеотиды (строительные блоки генов), что снижает риски побочных эффектов.Хайтек+
«Вместо того, чтобы бороться только с последствиями, наш подход позволяют напрямую воздействовать на первопричину – саму генетическую мутацию – с реальным потенциалом для излечения», – заявил автор работы Моножда Патель.Хайтек+
Ученые рассчитывают, что в относительно ближайшей перспективе результаты предоставят возможности для тестирования терапии у детей с наследственной эпилепсией.Хайтек+