Исследователи из медицинского центра Cedars-Sinai завершили 20-летнюю работу и синтезировали препарат TY1 — первое лекарство нового класса, которое чинит поврежденную ДНК и запускает восстановление тканей после инфаркта, аутоиммунных болезней и других разрушительных процессов.
Путь к открытию начался с клеток-предшественников, которые ученые научились выделять из сердца. Эти клетки похожи на стволовые, но работают более точечно: взятые из сердца, они могут создавать новую здоровую ткань именно этого органа. Медицинский ученый Эдуардо Марбан обнаружил у таких клеток особый механизм: они выпускают микроскопические мембранные капсулы, экзосомы, которые переносят молекулы ДНК, РНК и белков между клетками и могут чинить поврежденные участки.
«Экзосомы — как конверты с важной информацией, — объясняет первый автор исследования Ахмед Ибрагим, профессор кафедры кардиологии в Smidt Heart Institute. — Мы хотели распаковать эти зашифрованные послания и выяснить, какие именно молекулы обладают лечебным эффектом».
Команда расшифровала содержимое экзосом, прочитала последовательность РНК-материала и нашла одну молекулу, которая встречалась чаще остальных. Опыты на животных подтвердили догадку: именно эта РНК играет ключевую роль в регенерации тканей. Спустя два десятилетия ученые воспроизвели природную молекулу в лаборатории — так появился синтетический TY1.
«Изучая механизмы стволовой терапии, мы нашли способ лечить организм без использования стволовых клеток, — говорит Марбан, исполнительный директор Smidt Heart Institute. TY1 первый экзомер, новый класс лекарств, которые устраняют повреждения тканей нестандартными путями».
TY1 по структуре похож на существующие РНК-препараты и работает как природный прототип: усиливает активность гена Trex1. Этот ген мобилизует иммунные клетки, которые окружают поврежденную ДНК, убирают клеточный мусор и открывают дорогу для восстановления. После инфаркта этот процесс критичен. Чем меньше клеточных рубцов останется от недуга, тем лучше долгосрочный прогноз пациента.
Исследования показывают, что повреждения ДНК играют центральную роль в развитии сердечной недостаточности от перегрузки давлением, дилатационной кардиомиопатии и возрастных проблем с сердцем. По сути, чем меньше разрушений в миокарде, тем выше шансы на полноценное восстановление после инфаркта. TY1 стимулирует клеточную «команду ремонта» и усиливает способность организма чинить себя самостоятельно.
Но препарат не ограничивается только сердечной тканью. «Усиливая починку ДНК, мы можем заживлять повреждения после инфаркта, — поясняет Ибрагим. — Особенно интересно, что TY1 также действует при других состояниях, включая аутоиммунные заболевания, где организм ошибочно атакует здоровые ткани. Это полностью новый механизм для заживления тканей, который открывает варианты лечения широкого спектра расстройств и смертельных заболеваний».
После экспериментов на животных TY1 перейдет к клиническим испытаниям на людях. Если лекарство сработает так же эффективно, как в лабораторных условиях, это проложит дорогу новому классу терапии, способной смягчать последствия как внезапных событий (инфаркт, травма), так и хронических болезней.
Также стало известно, что витамин C восстанавливает поврежденные клетки легких. Подробности в статье.