Zolgensma, выпущенный в 2019 году швейцарской медицинской группой Novartis в качестве «потенциального лекарства» от СМА, был самым дорогим препаратом в мире на момент вывода на рынок. Другие препараты для лечения СМА необходимо принимать постоянно, но цена Zolgensma была оправдана надеждами, что этот революционный подход сможет победить заболевание раз и навсегда. По данным IQVIA Institute for Human Data Science, Zolgensma был назначен более чем 3000 детям во всем мире, при этом объем продаж в 2022 году составил 1,4 миллиарда долларов (это 91% продаж генной терапии во всем мире)...

В России официально появился препарат «Золгенсма». Он применяется при лечении спинальной мышечной атрофии (или СМА) и считается самым дорогим в мире. Стоимость одной дозы препарата составляет более 2 млн долларов. И это лекарство основано на генной терапии. Что это за болезнь Спинальная мышечная атрофия (СМА) – болезнь, носящая генетический характер и приводящая к постепенному ослаблению мышц. Она связана с нарушением работы нейронов спинного мозга. Из-за этого сигнал, исходящий от нервной системы, ослабевает, что и приводит к ухудшению работы мышц...