Международная группа исследователей представила окончательные результаты пятилетнего мониторинга третьей фазы клинических испытаний генной терапии гемофилии B. Анализ данных, опубликованный в The New England Journal of Medicine, подтвердил, что однократная инфузия препарата этранакогена дезапарвовека обеспечивает длительную выработку фактора свертывания IX и значительно уменьшает риск кровотечений. Испытания HOPE-B охватили 54 взрослых пациентов, большинство из которых страдали тяжёлой формой заболевания. После полугодового периода профилактики фактором IX они получили одноразовую дозу геннотерапевтического препарата на основе AAV5-вектора, несущего ген варианта Padua фактора IX...