Биотехнологическая компания Regenxbio достигла согласования с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по ускоренному одобрению своей генной терапии Navsunli — единственного потенциального однократного препарата для лечения синдрома Хантера (мукополисахаридоза II типа, или MPS II). Регулятор указал, что отменит вынесенное ранее решение об отказе, подтвердил достаточность существующих клинических данных для подачи заявки и не потребовал проведения новых исследований...