Липидные наночастицы, несущие CRISPR, позволили исследователям исправить редкую мутацию в мышиной модели муковисцидоза. С момента первого описания заболевания в 1935 году и до настоящего времени клинические исходы для пациентов с муковисцидозом претерпели кардинальные изменения. Если раньше это редкое генетическое заболевание было смертным приговором, который часто не позволял пациентам достичь зрелого возраста, то с годами достижения в области терапии муковисцидоза значительно увеличили продолжительность жизни больных...

Муковисцидоз — это одно из наиболее распространенных генетических заболеваний. Оно характеризуется нарушением работы всех органов, которые способны выделять слизистые вещества. На протяжении многих лет заболеванию не уделяли должного внимания, и лишь в конце прошлого века в Российской Федерации появились первые учреждения, направленные на борьбу с муковисцидозом. Причины развития и симптомы заболевания Муковисцидоз возникает в результате мутации белка, регулирующего транспортировку хлора через мембраны клеток, которые расположены на поверхности желез...