Лаборатория редактирования генома Медико-генетического научного центра им. академика Н.П. Бочкова (МГНЦ) стала первой в России и второй в мире, которой удалось получить бронхиальные и легочные органоиды из стволовых клеток. Органоиды — это 3D-структуры, состоящие из нескольких типов клеток. Они могут служить моделями при проведения научных исследований, в том числе для изучения действия различных лекарственных препаратов и апробирования методик геномного редактирования. Лаборатория редактирования...
Липидные наночастицы, несущие CRISPR, позволили исследователям исправить редкую мутацию в мышиной модели муковисцидоза. С момента первого описания заболевания в 1935 году и до настоящего времени клинические исходы для пациентов с муковисцидозом претерпели кардинальные изменения. Если раньше это редкое генетическое заболевание было смертным приговором, который часто не позволял пациентам достичь зрелого возраста, то с годами достижения в области терапии муковисцидоза значительно увеличили продолжительность жизни больных...