Гемопоэтические стволовые клетки (HSC), используемые в генной терапии, демонстрируют удивительную способность изменять свою приверженность к различным линиям дифференцировки в зависимости от основного генетического дефекта пациента. Эти результаты, опубликованные в журнале Nature, открывают новые горизонты в понимании и оптимизации лечения наследственных заболеваний крови. В исследовании приняли участие 53 пациента, получавших генно-терапевтические HSC для лечения таких заболеваний, как метахроматическая лейкодистрофия, синдром Вискотта-Олдрича и β-талассемия...

Современная наука всё ближе к созданию методов, способных не просто сдерживать симптомы генетических заболеваний, таких как синдром Ретта, но и устранять их коренные причины. Генные и клеточные технологии могут радикально изменить подход к лечению этих нарушений. Рассмотрим ключевые направления исследований и их перспективы. CRISPR-Cas9 позволяет целенаправленно редактировать ДНК, открывая возможности для исправления генетических дефектов. Исследования MIT в 2016 году показали, что CRISPR может корректировать мутации в гене MECP2, связанном с синдромом Ретта, на клеточном уровне...