НИИ Лидеры — это…

Большинство людей привыкли думать о наследственных заболеваниях как о сложных поломках организма. Но иногда причина болезни удивительно мала: одна неверная «буква» среди миллиардов символов человеческой ДНК. Именно такие точечные мутации стали одной из главных целей нового поколения генетических технологий. Если CRISPR-Cas9 научил учёных находить нужное место в геноме и разрезать ДНК, то американский химик и биолог Дэвид Лю поставил более точную задачу: можно ли исправить отдельную букву, не разрезая двойную спираль целиком? ДНК человека состоит примерно из трёх миллиардов пар оснований...

Еще недавно идея исправить ошибку в ДНК человека звучала как научная фантастика. Геном представлялся сложнейшим кодом, который можно прочитать, но почти невозможно изменить без риска нарушить работу всей системы. За последние три десятилетия эта граница заметно сдвинулась. Технология CRISPR-Cas9 дала исследователям инструмент, позволяющий находить определённые участки генома и целенаправленно воздействовать на них. То, что начиналось как исследование защитных механизмов бактерий, превратилось в одно из главных направлений современной биологии и медицины...