Клинические исследования, фарма и медицина: история и истории

#Медицина #Фарма В продолжение темы будущего: а вы в курсе, что фарма активно проводит исследования по созданию лекарств в космосе? Один из поразительных процессов в космосе - это ускоренное старение клеток. За 6 месяцев в невесомости в клетках происходят изменения, аналогичные десятилетиям старения на Земле. Это создает уникальную возможность изучать возрастные заболевания (в первую очередь - сердечно-сосудистые, а также потерю мышечной и костной массы) и тестировать препараты в сжатые сроки. Кроме того, в условиях невесомости иначе происходит кристаллизация белков - они образуют более совершенные структуры, что позволяет детально изучать их трехмерную архитектуру и позволяет создавать более совершенные препараты, работающие с клетками-мишенями как идеальные «ключи» (что особенно важно для лечения онкологических и иммунологических заболеваний). Еще один момент: создание более однородных смесей и сред, что необходимо для препаратов с контролируемым высвобождением или создания новых материалов для доставки лекарств. Пионером в этой области является Merck - они еще в 90-х начали эксперименты по кристаллизации белка в космосе (интерферон альфа-2b - лечение онкологии), что способствовало оптимизации его производства на Земле. Исследования пембролизумаба (это знаменитая Китруда - лечение онкологии) в космосе позволили разработать его подкожную форму введения, что удобнее для пациентов, чем внутривенная. В настоящее время множество компаний, включая всю БигФарму, активно проводят эксперименты на МКС по кристаллизации белков, связанных с болезнью Альцгеймера и другими нейродегенеративными заболеваниями, онкологическими и иммунологическими болезнями. В общем, разработка препаратов в космосе позволяет изучать и воспроизводить условиях, которые либо крайне сложно, либо вообще не возможно воспроизвести на Земле. И бонусом - ускорение всех процессов, что приводит к очень значимому сокращению сроков разработки. Поэтому, несмотря на высокие затраты, выгодно. 🐁подписаться на канал

#Быстро_Новости #Фарма #Цифра #Формула Давно не писала про новости. FDA и NIH (Национальные институты здоровья США) в понедельник озвучивали свои усилия по сокращению тестирования на животных при разработке лекарств. Если помните, то я рассказывала (здесь), что до того, как любое лекарство выйдет на этап клинических исследований (КИ), необходимо провести доклинические - в пробирках и на животных. Однако успешность переноса характеристик препаратов, полученных в результате такого тестирования, давно под вопросом: и в плане эффективности, и в плане безопасности эти исследования далеко не всегда «предсказывают» результаты у людей. Более 90% препаратов, успешно прошедших доклинику, сходят с дистанции на этапе КИ. Поэтому постепенно в практику вводятся новые методы, призванные заменить животных, такие как компьютерная симуляция, ИИ, лабораторно созданные органоиды и технология «орган-на-чипе». Считается, что эти подходы позволят сократить время на разработку препаратов, снизить их стоимость и повысить число инновационных лекарств. В продолжение темы ускорения разработки препаратов и использования новых технологий: компания DeepMind (та самая, которая принадлежит Google и выиграла в GO) и ее дочерняя структура Isomorphic Labs объявили о своих планах по началу КИ лекарств, полностью созданных с помощью ИИ. Говорят, что уже в конце этого года. Амбициозная долгосрочная цель - создать универсальную ИИ-систему, способную находить лекарства практически от всех болезней, включая редкие и сложные (например, онкологические или нейродегенеративные). Одна из предыдущих разработок DeepMind - технология AlphaFold - совершила практически революцию в предсказании структуры белков. Теперь же они планируют использовать ИИ для моделирования взаимодействия молекул, что может сократить годы исследований до месяцев или даже недель. На текущий момент несколько фармкомпаний имеют в своих портфелях препараты, разработанные ИИ, которые уже вышли на этап КИ и их проходят. Например, препарат для лечения идиопатического легочного фиброза (редкое заболевание легких) INS018_055 (Insilico Medicine) - первый препарат, полностью созданный ИИ (от поиска мишени до молекулы), 2 фаза КИ начата в 2024 (два исследования фазы 1 уже закончены и результаты опубликованы). Однако такие примеры успешных молекул (то есть хотя бы продолжающих проходить КИ), разработанных ИИ, единичны. На всеобщего ажиотажа с ИИ отмечу, что эксперты скептически относятся к идее, что на текущий момент (и в будущем) ИИ сможет заменить человека и стать «универсальной таблеткой от всего». Во-первых, есть проблема с качеством данных: есть такое выражение в научном английском - «garbage in - garbage out» или «что посеешь, то пожнешь». Качество результата ИИ сильно зависит от того, какие данные в него закладываются и на каких данных модель учится, а с данными могут быть (и есть) проблемы. Во-вторых, клинические исследования препаратов пока никто не отменял, что означает годы работы и миллионы (миллиарды) денег. Конечно, поиск и разработки идут и в направлении замещения человека моделями, но пока даже футуристы не надеятся, что в обозримом будущем подходы изменятся настолько, что КИ отменят. В третьих, на фоне всеобщего ажиотажа идет «размывание» средств и усилий специалистов, что приведет к неудачам многих стартапов. Поэтому относиться ко всякого рода новостям на эту тему надо с большой осторожностью: ИИ может быть мощным помощником в поиске новых мишеней для лекарств, оптимизации молекул и сокращении времени доклинических исследований, но это отнюдь не панацея.   🐁подписаться на канал

#Книжное_обозрение Вот у вас так бывает: читаете книжку и понимаете, что вроде и написал её не «человек с улицы», и ссылки приводятся, и факты звучат научно, а что-то не так? Яндекс подсунул мне Мэттью Уолкера «Зачем мы спим». Если еще не читали (книга вышла в 2017), то и не читайте рекламу, растянутую на 300 страниц. Автор - основатель центра сна, преподносит идеи как доказанные научные факты, иногда просто откровенно передергивая. Нет доказательств (во всяком случае, на настоящий момент), что недостаток или проблемы со сном приводят к такому числу заболеваний (тут тебе и онкология, и Альцгеймер, и кардиология, и … ). И подобных «неточностей» там много. Некоторые пассажи настолько похожи на рекламу, что я ожидала в конце название «волшебной таблетки», которую надо принимать, чтобы решить все проблемы. Понятное дело, вместо таблетки - ода необходимости контролировать сон. Читай - наблюдаться у сомнолога. Печально. Нарушения сна - серьезная проблема, но не думаю, что надо подходить к её описанию и решению подобным образом. Кстати, когда я попадаю в такие ситуации, беру три случайные ссылки и их проверяю: если написанное автором совпадает с тем, что написано в оригиналах, то можно продолжить читать. В противном случае (а бывает, что ссылки ведут вообще к совершенно другим работам) проверять надо каждое слово, а тогда читать особого смысла нет. Это касается не только книг, но и любой написанной работы. В наше время технологий не умение работать со ссылками или не точное отражение данных из оригинала - не плохой показатель качества «научпоп» литературы. Конечно, из любой оригинальной работы каждый берет данные, которые необходимы, чтобы подчеркнуть свою мысль, но при этом разница в 20% не может превратиться в «2 раза». 🐁t.me/...smw

#Фарма #Криминал #КИ #Анонс Я всегда говорю, что хороший медицинский писатель - это запойный читатель. Так случайно получилось, что в один день моя Библиотека пополнилась двумя прямо противоположными по характеру книжками: одна расследует преступления и подлоги при разработке препаратов от болезни Альцгеймера, вторая - обновленная редакция про методологические основы клинических исследований. В общем, «что такое хорошо и что такое плохо» от двух разных авторов :-) Читать, конечно, начну с первой - она уже вызвала ажиотаж, споры и раздоры, отрицание и восхваление. Пока не прочитала, могу сказать только одно: я никогда не могла понять, как люди могут пойти на подлог научных данных. Не с точки зрения наказания, реакции со стороны коллег и еще чего-то подобного, а с очень банальной и практической точки зрения: ты же сам рискуешь нарваться на последствия. Ты, или твои близкие, или знакомые могут получить препарат, разработанный и выпущенный на основе твоих ложных исследований. И пострадать. И тогда никакие заработанные деньги могут и не спасти. И это касается не только лекарственных препаратов или медицинских устройств, а вообще всего, чем мы пользуемся. Непостижимое для меня поведение. Могу понять искреннее заблуждение, ошибки, отсутствие знаний…А чистый подлог понять не в состоянии - пойду изучать очередное описание (и объяснение). Потом доложу, ждите продолжение! 🐁подписаться на канал

#Фарма #Мысли_вслух На этой неделе несколько раз возникала одна тема: фарма и деньги. И я могу только в очередной раз повторить: фарма - это про деньги. Всегда. В первую очередь. Если при этом получается сделать что-то полезное для народа - хорошо, нет - ничего страшного. Несмотря на все красивые слоганы, прописанные в Миссии, целях и задачах, основные бенефициары, основные игроки, перед которыми держат отчет топ-менеджеры - это владельцы акций. Что обсуждается практически сразу, спустя минуты и часы после почти каждого выпуска новостей от регулирующих фарму органов или приказов Трампа? Влияние на стоимость акций и компаний. Обсуждение того, насколько задержится (или ускорится) выход препарата и получение прибыли. Размышления о страданиях (или облегчении) пациентов - это потом. Информация о том, что фарма зарабатывает «чистыми» больше, чем наркокартели, ни от кого давно не скрывается. Поэтому да - деньги рулили и рулят. Это не плохо и не хорошо, просто так устроен мир. Мы не можем на это повлиять. Об этом надо помнить, да и только. И точно также надо помнить, что какую-бы «волшебную пилюлю» не изобрела фарма, если у пилюли есть эффективность, значит, есть и побочные эффекты: чудес без платы не бывает. И прекрасные новости, что мы новыми разработками победим старение, они, конечно, замечательные, но не рассказывают (во всяком случае, пока) - какой ценой. Но мы вполне в состоянии заботиться о своем собственном здоровье и старении здесь и сейчас, не дожидаясь милостей фармы. Простые советы от кардиолога-исследователя доктора Эрика Тополя (Eric Topol), возглавлявшего проект по изучению «здорового старения», в котором выяснилось, что генетически возрастные люди с заболеваниями не отличаются от людей без оных. (Была такая теория, что здоровые долгожители отличаются чем-то генетически от остальной популяции). На эту тему он книжку написал - Super Agers: An Evidence-Based Approach to Longevity. Его советы абсолютно просты и всем знакомы:  👍 Силовые тренировки - наиболее эффективный инструмент. От меня: не можете делать силовые - занимайтесь любой физической активностью! Показано, что любая физическая активность снижает риск развития рака, депрессии, диабета и смертность в целом.  👍 Планируйте свой сон: важно ложиться и вставать в одно и тоже время. При этом не надо пытаться использовать для этого снотворные или какие-либо еще препараты / БАДы.  👍 Нормализуйте свое психическое здоровье: прогулки на свежем воздухе, активная социальная жизнь (не в социальных сетях, а живое общение с людьми и природой).  🙄 Использование трекеров может быть и полезно, но только тогда, когда вы действительно вносите изменения в свой образ жизни. Трекер за вас упражнения не сделает 🙂  👎 Будьте осторожны: информация из различных блогов, особенно с большой аудиторией, может быть предвзятой. Не надо использовать не проверенные клиническими исследованиями методы, лекарства и особенно - БАДы. (для меня давно рекомендации подобного рода / реклама - лакмусовая бумажка: не раздумывая, нажимаю кнопочку «отписаться», даже если это «уважаемый» человек). И вообще - всю информацию надо проверять. Вот идите и проверяйте 😉 А я гулять. 🐁подписаться на канал