Найти в Дзене

🧬Почему о миопатии Ульриха-Бетлема (COL-6) так мало информации?


Когда семья сталкивается с диагнозом Миопатия Ульриха–Бетлема (COL-6), один из первых вопросов звучит так: «Почему мы почти ничего не можем найти?»

Причин несколько — и все они важны.

🔬 1. Редкость заболевания

Миопатия COL-6 относится к орфанным (редким) заболеваниям.

📊 Даже по данным регистра:

204 пациента — это всего ≈0,7 случая на 100 000 человек

≈0,00070 % населения

При такой распространённости заболевание:
🔺редко встречается в практике врачей;

🔺в общих аспектах изучается в рамках стандартного медицинского образования.

🧬 2. COL-6 — это не одна болезнь

Миопатия COL-6 — это целый спектр состояний.
от лёгких форм (миопатия Бетлема)
до тяжёлых вариантов (миопатия Ульриха)

Даже у людей с одинаковыми мутациями
в одной семье клинические проявления, течение и прогноз могут кардинально отличаться.
👉 Поэтому нет «типичной» картины болезни — и это усложняет накопление информации.

🏥 3. Поздняя и сложная диагностика

Многие пациенты годами наблюдаются с другими диагнозами:
🔺дисплазия соединительной ткани
🔺ДЦП
🔺синдром Элерса–Данлоса
🔺ортопедические проблемы
🔺«неясная мышечная слабость»

🧪 Генетическая диагностика стала доступной относительно недавно, и именно она позволила объединить пациентов и поставить точные диагнозы, а также начать вести регистр.

📚 4. Мало исследований — мало публикаций

Редкие заболевания:
❌редко становятся объектом крупных клинических исследований;
❌практически не интересны фармацевтическим компаниям;
❌редко попадают в клинические рекомендации.
Большая часть информации по COL-6:
-на английском языке;
-разбросана по научным публикациям;
-недоступна обычным пациентам и семьям.

🤝 5. Наше пациентское сообщество меняет ситуацию☝️
🧬собираем данные;
🧬ведем регистр;
🧬переводим и адаптируем информацию;
🧬информируем врачей и семьи;
🧬объединяем пациентов.

Сердечно благодарим ведущих специалистов в России, за содействие нашей деятельности и помощь. В пополнении регистра участвуют пациенты и ведущие врачи НМЗ профиля: С.Б. Артемьева, С.Н. Бардаков, Д.М. Барыкова,
Д.В. Влодавец, И.И. Иванова, С.А. Курбатов, Л.М. Кузенкова,
Л.С. Краева, А.А. Лялина, Е.А. Мельник, А.В. Монахова,
А.Ф. Муртазина, С.С. Никитин, Ю.О. Папина, Е.Ю. Петлина, О.А. Рыбакова, Е.В. Увакина, И.В. Шулякова и др.

💙 Российский регистр COL-6, созданный в 2023 году, — это:
🔹шаг к видимости заболевания;
🔹основа для будущих исследований;
🔹шанс на улучшение медицинской помощи.

💬 Почему важно говорить о COL-6?

Пока об этом заболевании мало говорят, оно остаётся недиагностированным, а симптоматически лечение и реабилитация проводятся неправильно. Это делает его «невидимым» для системы здравоохранения!
Каждый пост, каждый рассказ семьи, каждый пациент в регистре —это вклад в то, чтобы COL-6 перестал быть неизвестным.

💙 Если у вас или вашего ребёнка диагноз миопатия Ульриха–Бетлема( COL-6) — вы не одни. Мы рядом. Мы собираем информацию. Мы делаем заболевание видимым‼️

📌 Для связи и включения в регистр
АНО "Миопатия Ульриха-Бетлема"

📞 +7 (999) 121-42-43 Абрамова Диана, создатель и куратор регистра пациентов с COL-6 в России, руководитель пациентского сообщества.

📧 col6-russia@yandex.ru
🌏www.col6-russia.ru

#col6 #знатьcol6 #миопатия #миопатияульриха #миопатиябетлема #редкие #орфанные #нмз
🧬Почему о миопатии Ульриха-Бетлема (COL-6) так мало информации?
00:05
2 минуты