2072 подписчика
Лечение гемофилии: современные терапевтические опции
Основная цель терапии при гемофилии — профилактика спонтанных кровотечений, предотвращение инвалидности пациентов вследствие деформирующей артропатии.
- Заместительная факторная терапия — наиболее управляемый и контролируемый метод. Линейка рекомбинантных факторов свертывания неуклонно пополняется, пациенты обеспечиваются препаратами по федеральной программе «14 высокозатратных нозологий».
- Рекомбинантные препараты с увеличенным интервалом полувыведения (пролонгированные). При более редком по сравнению с традиционной факторной терапией введении удается достичь удовлетворительной остаточной активности, что с большей вероятностью защищает от кровотечений. Используются различные технологии пролонгации. Пролонгированные препараты также включены в программу «14 высокозатратных нозологий».
- Медицина высших достижений для борьбы с гемофилией — генная терапия. Для производства генного препарата выделяют ДНК целевого гена (кодирующего выработку фактора свертывания) и встраивают в вирусный вектор. Рабочая копия поломанного гена доставляется в гепатоцит, где синтезируются факторы свертывания. Лучшим для доставки генетического материала признан аденоассоциированный вирус. Для лечения достаточно однократной внутривенной инфузии. В России идут клинические исследования генотерапевтического препарата для лечения гемофилии В.
Изображение: ru.freepik.com
1 минута
19 декабря 2023