22 подписчика
FDA утвердило ускоренное одобрение генной терапии компании Sarepta для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Препарат Elevidys доставляет функциональный ген дистрофина в мышечные ткани пациента. Он предназначен для пациентов от 4 до 5 лет с подтвержденной мутацией в гене дистрофина. Elevidys проходит последнюю стадию клинических исследований, результаты которых ожидаются к декабрю. Одобрение этого препарата может способствовать развитию более эффективной генной терапии для болезни. Стоимость терапии составит 3,2 млн доллара, что делает ее одной из самых дорогих в мире, хотя самым дорогим препаратом остается генная терапия против гемофилии от австралийского производителя CSL, цена которой составляет 3,5 млн доллара.
#ген #FDA
Около минуты
26 июня 2023