10 подписчиков
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило аллогенную терапию островковыми клетками поджелудочной железы donislecel компании CellTrans под названием Lantidra для лечения взрослых с диабетом 1 типа, которые не могут достичь целевого уровня гликемии из-за повторяющихся эпизодов тяжелой гипогликемии.
Препарат вводится в виде однократной инфузии через печеночную воротную вену. При необходимости проводится вторая инфузия. Для поддержания жизнеспособности клеток требуется иммуносупрессия, точно так же, как это требуется для пересаженной почки или другого органа, поскольку все они представляют собой "чужеродные" ткани для реципиента.
"Сегодняшнее одобрение, первая в истории клеточная терапия для лечения пациентов с диабетом 1 типа, предоставляет людям, дополнительный вариант лечения, помогающий достичь целевого уровня глюкозы в крови", - сказал Питер Маркс, доктор медицинских наук, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.
Lantidra отличается от терапии стволовыми клетками, разрабатываемой Vertex Pharmaceuticals. В Vertex бета-клетки выращиваются из аллогенных стволовых клеток с использованием запатентованной технологии. На данный момент терапию получили шесть пациентов, и у всех она была успешной в той или иной степени, как сообщалось на собрании Американской диабетической ассоциации на прошлой неделе.
FDA одобрило Lantidra на основании данных о безопасности и эффективности, полученных от 30 участников в 2 открытых исследованиях с одной группой, которые получали от 1 до 3 инфузий Lantidra. Исследователи обнаружили, что 21 участнику не приходилось вводить инсулин в течение как минимум 1 года, 11 не вводили инсулин в течение 1-5 лет, а 10 не нуждались в инсулине более 5 лет. Пять участников так и не достигли независимости от инсулина.
С точки зрения безопасности наиболее распространенными нежелательными явлениями (НЯ) были тошнота, усталость, анемия, диарея и боли в животе. У большинства участников наблюдался по крайней мере 1 серьезный НЯ, связанный с инфузией или иммуносупрессией.
1 минута
29 июня 2023