15,2 тыс подписчиков
Коротенько о том, как в России изобрели аналог самого дорогого лекарства в мире для самых маленьких пациентов
На днях первые малыши дождались инъекции аналога самого дорогого препарата в мире – «Золгенсмы». Аналог научились производить в России. Инъекция одноразовая: она навсегда избавляет юных пациентов от страшных последствий спинальной мышечной атрофии.
Что за болезнь?
Генетическая и очень редкая. При СМА поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что постепенно приводит к атрофии мышц рук, ног, а иногда и нарушению дыхания и глотания. В России ежегодно рождается около 200 малышей с редким диагнозом.
Лекарство поможет?
Да! Препарат заменяет отсутствующий или дефектный ген, отвечающий за выработку белка двигательных нейронов, на его функциональную копию. Одна доза импортной «Золгенсмы» стоит более 2 млн долларов. Отечественный аналог уже на стадии клинических исследований – ученые обещают, что он будет стоить в разы дешевле. Препарат смогут получить малыши до двух лет.
Ставим ❤️ поддержки самым маленьким и храбрым!
#коротенько@black.science
Около минуты
27 апреля 2023
306 читали