766 подписчиков
Авторы использовали CRISPR-эффектор CasRx, который специфически связывает РНК, не расщепляя ее, но за счет стерических взаимодействий локально предотвращает процессинг.
В результате концентрация полноразмерной мРНК STMN2 возросла на 40%. Подобный эффект ученые получили и с помощью антисмысловых олигонуклеотидов (ASO). https://pcr.news/novosti/vosstanovlenie-normalnogo-splaysinga-stmn2-mozhet-stat-strategiey-terapii-pri-neyrodegeneratsiyakh/
Около минуты
20 марта 2023