В России проходят испытания генной терапии от гемофилии. Новый генный препарат показывает многообещающие результаты. Гемофилия — наследственное заболевание, причиной которого становятся мутации генов, кодирующих факторы свертывания крови. При гемофилии А генетический дефект возникает в гене фактора свертывания крови VIII, при гемофилии B повреждается ген кодирующего IX фактор свертывания крови. Из-за дефицита белков процесс свертывания крови нарушается, появляются кровотечения. Большинство пациентов сегодня получает заместительную терапию — для этого препараты приходится вводить внутривенно от...