Отличная новость с канала Биохимикум. Начались клинические испытания нашего препарат "ANB-8". Данный препарат необходим для лечения спинально-мышечной атрофии и в его основе лежит генная терапия, о которой я писал на своём канале

Не так давно мы с восторгом писали на Дзене про Золгенсму, геннотерапевтический препарат, назначаемый при очень серьёзном заболевании, спинально-мышечной атрофии (СМА). Препарат знаменит тремя фактами. Первое – он очень хорошо работает и спасает детские жизни (это не пафосное восклицание, это реальность). Второе – механизм его работы заключается в подмене повреждённого человеческого гена SMN1 целым и корректно работающим геном, который в организм поставляет вектор-вирус. Это – очень круто, и это вызывает у учёных, понимающих вопрос, восторг. Ну и третье – цена. Пациентам требуется всего одна инъекция...