Найти в Дзене
7359 подписчиков

В ответ на пост

🧬Самое редкое заболевание человека в мире – дефицит рибозо-5-фосфат-изомеразы

За 27-летний период изучения болезни известно только 3 случая (по другим данным – 4 случая)

Симптомы: атрофия зрительного нерва, судороги, спастичность, атаксия, лейкоэнцефалопатия, психические нарушения, отставание в развитии.

2 мутации в гене рибозо-5-фосфатизомеразы (ген RPIA) были обнаружены у ребенка с неонатальной лейкоэнцефалопатией и задержкой психомоторного развития. Ключевым диагностическим маркером было повышенное содержание полиолов в моче и снижение активности фермента в фибробластах.

〽️Рибозо-5-фосфатизомераза или фосфорибоизомераза катализирует обратимое превращение D-рибозо-5-фосфата в D-рибулозо-5-фосфат на первом этапе неокислительной ветви пентозофосфатного пути. Играет важную роль в метаболизме углеводов в целом и рибозы в частности.

Остальные заболевания обсудим далее!

#генетический_фактор #генетика #орфанные_заболевания
Около минуты