7345 подписчиков
В ответ на пост
🩸Генная терапия гемофилии: самый дорогой препарат в мире
На гемофилию В приходится около 15% всех случаев заболевания. Несмотря на то, что гемофилия проявляется преимущественно у чужчин (гены, ассоциированные с гемофилией, находятся на Х-хромосоме), до 25% женщин также испытывают симптомы различной тяжести.
В 2022 году FDA одобрило препарат этранакоген дезапарвовек (etranacogene dezaparvovec, ТМ Hemgenix) для лечения гемофилии B у пациентов с текущими или прошлыми эпизодами тяжелых кровотечений или принимающих профилактическую терапию фактором IX.
🧬Hemgenix – генотерапевтический препарат для однократного внутривенного введения на основе аденовирусного вектора, несущего и доставляющего в клетки печени функциональную копию гена фактора свертывания крови IX.
В одном из клинических испытаний препарат значимо снижал частоту спонтанных кровотечений (54%) и потребность в регулярном использовании препаратов факторов свертывания крови и способствовал повышению уровня фактора IX в крови. Наиболее распространенными побочными эффектами были головная боль, гриппоподобные симптомы и повышение уровня некоторых ферментов печени.
💵Препарат станет самым дорогим в мире – стоимость одной дозы составит 3,5 млн долларов.
#вирусология #генетика #генная_терапия #гемофилия #аденовирус
1 минута
4 января 2023
116 читали