13,9 тыс подписчиков
22 ноября в США одобрили самое дорогое лекарство — разовое лечение стоимостью 3,5 миллиона долларов. Это первая генная терапия гемофилии B. Люди с этим заболеванием не вырабатывают один из факторов свертываемости крови и могут погибнуть от неконтролируемого кровотечения.
Новое лекарство доставляет в клетки печени работающий ген фактора свертываемости. Одноразового введения достаточно для защиты от неконтролируемого кровотечения на 8 лет. Сейчас людям с гемофилией В вводят фактор свертываемости один или два раза в неделю.
Около минуты
23 декабря 2022
430 читали