Американская биотехнологическая компания Life Biosciences объявила о начале первой фазы клинических испытаний инновационного препарата ER-100, предназначенного для клеточного омоложения и восстановления функции зрения при тяжелых оптических нейропатиях. Первая доза терапевтического средства уже введена первому пациенту в рамках утвержденного протокола исследования.
Эпигенетическое перепрограммирование: механизм действия платформы
Препарат ER-100 является первым клиническим кандидатом, разработанным на базе платформы эпигенетического восстановления компании. В основе механизма действия лежит технология контролируемой экспрессии трех специфических факторов транскрипции — OCT4, SOX2 и KLF4 (комплекс OSK). Данный метод позволяет осуществлять перепрограммирование дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК) клеток, возвращая паттерны генной экспрессии к более молодому и функциональному состоянию без изменения первичной последовательности нуклеотидов.
«Наши исследования показывают, что старение во многом обусловлено потерей эпигенетической информации, а не необратимым повреждением. Это клиническое исследование представляет собой первую возможность проверить, может ли восстановление этой информации облегчить течение заболеваний у человека» — Дэвид Синклер, Соучредитель Life Biosciences, профессор генетики Гарвардской медицинской школы.
Терапевтические мишени и преодоление необратимой слепоты
Разрабатываемая терапия направлена на лечение первичной открытоугольной глаукомы (ОУГ) и передней ишемической нейропатии зрительного нерва без артериита (ПИНЗН). Обе патологии характеризуются дегенерацией ганглиозных клеток сетчатки (ГКС) — ключевых нейронов, обеспечивающих передачу визуальной информации от глаза к головному мозгу.
В настоящее время ганглиозные клетки сетчатки не способны к естественной регенерации, что ведет к стойкой потере зрения:
- Стандарты лечения глаукомы: сфокусированы исключительно на снижении внутриглазного давления, но не останавливают дегенеративные процессы в самих нейронах.
- Терапия ПИНЗН: одобренные методы лечения на мировом рынке полностью отсутствуют. В ходе доклинических исследований на моделях животных контролируемая экспрессия факторов OSK продемонстрировала восстановление зрительной функции и улучшение метаболизма тканей.
Параметры исследования и глобальные перспективы технологии
Текущее клиническое исследование первой фазы зарегистрировано в международном реестре под номером NCT07290244. Главными задачами данного этапа являются оценка профиля безопасности, переносимости препарата ER-100, а также проведение первичного мониторинга динамики зрительных функций у участников испытаний. В случае подтверждения терапевтической концепции в офтальмологии, Life Biosciences планирует адаптировать запатентованную платформу OSK для терапии других системных возраст-зависимых патологий.