В США началось долгожданное клиническое исследование метода генной терапии, призванного вернуть стареющим клеткам их молодость. Компания Life Biosciences объявила о введении препарата первому добровольцу. В основе технологии лежит активация трех генов, запускающих частичное перепрограммирование клеток. Ученые надеются, что этот подход позволит лечить тяжелые заболевания, такие как глаукома.
Факторы Яманаки. Технология частичного клеточного перепрограммирования базируется на фундаментальном открытии факторов Яманаки — четырех особых белков, за открытие которых японский ученый Синъя Яманака получил Нобелевскую премию в 2012 году. В оригинальном методе эти факторы полностью стирают память клетки, превращая ее в индуцированную стволовую, способную стать любой тканью. Главная сложность и опасность заключалась в том, что в живом организме такие клетки теряют управление и часто формируют опасные опухоли. Американские исследователи модифицировали этот подход, исключив один из четырех генов (c-Myc), который чаще всего связывают с развитием рака. Оставшаяся комбинация из трех генов позволяет клетке лишь частично «сбросить» свой возраст и восстановить потенциал к регенерации, сохраняя при этом свою исходную идентичность и безопасный режим деления.
Биотехнологическая индустрия сделала важный шаг в области борьбы со старением. Стартовали первые клинические испытания технологии частичного перепрограммирования клеток на людях. Этот метод направлен на то, чтобы повернуть вспять клеточные биологические часы, возвращая зрелым тканям свойства молодых.
При этом клетки сохраняют свою узкую специализацию и функции, не превращаясь в стволовые. Первым полигоном для тестирования стала борьба с глаукомой — опасным заболеванием глаз, способным привести к полной слепоте. Терапия должна запустить регенерацию нейронов зрительного нерва, связывающего глазной аппарат с головным мозгом.
В обычных условиях эти структуры абсолютно не способны к восстановлению, поэтому успех эксперимента может совершить революцию в офтальмологии. Предыдущие доклинические тесты на грызунах и обезьянах, проведенные под руководством генетика Дэвида Синклера, показали отличные результаты: у пожилых животных восстанавливалось зрение, а опасных побочных эффектов замечено не было.
Тем не менее, риски остаются высокими, поскольку ученые опасаются, что перепрограммирование может случайно спровоцировать онкологические процессы в организме. Из-за этих опасений глаза были выбраны идеальным местом для первых тестов, так как возможные осложнения здесь не угрожают жизни пациента напрямую.
На пути к полному обновлению
В рамках текущего исследования планируется вылечить до 12 человек, страдающих от глаукомы и других острых поражений зрительного нерва. Для доставки необходимых генов в сетчатку используется безопасный вирус. Чтобы застраховаться от непредвиденных последствий, авторы внедрили уникальный механизм контроля.
Введенные гены активируются только тогда, когда пациент принимает специальный антибиотик, и полностью выключаются при прекращении его приема. Это позволяет гибко регулировать время воздействия и вовремя останавливать процесс омоложения.
Успех лечения станет спасением для миллионов пациентов, но вопрос о том, можно ли использовать эту технологию для глобального продления человеческой жизни, остается открытым. Научное сообщество следит за экспериментом с огромным волнением и тревогой.
Эксперты предупреждают, что чрезмерный ажиотаж вокруг проекта создает дополнительное давление, и любая серьезная ошибка на этом этапе может на долгие годы заморозить развитие всей индустрии клеточного омоложения. Представители компании-разработчика подчеркивают, что пока они двигаются постепенно, концентрируясь на конкретных возрастных патологиях, включая болезни печени, но в будущем надеются прийти к омоложению всего организма.