Этому способствует появление новой лекарственной формы препарата.
Экспертный совет Фонда «Круг добра» рекомендовал включить в перечень поддержки фонда препарат селуметиниб в новой лекарственной форме — капсулы с гранулами, покрытыми оболочкой, для приема внутрь. Решение будет вынесено на заседание попечительского совета фонда. Если его утвердят, дети с нейрофиброматозом 1-го типа и плексиформными нейрофибромами смогут начинать терапию уже с одного года жизни. Сейчас лечение за счет фонда доступно только пациентам старше трех лет. Об этом сообщается на сайте фонда.
Нейрофиброматоз 1-го типа — редкое генетическое заболевание, при котором в нервной ткани формируются доброкачественные опухоли — нейрофибромы. Болезнь может проявляться множественными пятнами цвета «кофе с молоком» на коже, нарушениями зрения, костными деформациями и неврологическими осложнениями.
Одним из наиболее тяжелых проявлений заболевания считаются плексиформные нейрофибромы — разрастания опухолевой ткани вдоль нервных стволов. Такие опухоли нередко растут вместе с ребенком, могут поражать внутренние органы и значительно ухудшать качество жизни.
Новая форма препарата селуметиниб может существенно расширить доступ к терапии для маленьких детей.
Обычные капсулы селуметиниба необходимо проглатывать целиком — их нельзя вскрывать, растворять или делить. Именно поэтому часть пациентов младшего возраста, которые еще не умеют глотать капсулы, фактически не может получать лечение даже при наличии показаний. Переход на форму с гранулами позволит решить эту проблему и начать терапию раньше — в период, когда заболевание может активно прогрессировать.
Новости о новейших лекарствах, истории людей с необычными заболеваниями – на портале «Помощь редким».
Присоединяйтесь к нам в Telegram, чтобы не пропустить новые истории!