Что нужно знать инвестору о биотехе

Что нужно знать инвестору о биотехе?

Недавно мы писали про нашу новую стратегию в приложении и о развитии идеи. А что это за отрасль вообще? В сфере биотехнологий наука буквально переписывает правила жизни: редактируя ДНК, создавая лекарства из живых клеток, обучая иммунную систему бороться с раком. Конечная цель — продукты, меняющие качество жизни людей. И, разумеется, рынок, который за этим стоит.

Фундамент: 3 молекулы, на которых держится жизнь

База биотеха: ДНК — это носитель информации. Если проводить аналогию с IT: ДНК — это заархивированный файл с инструкциями по сборке всего живого. Ее структуру расшифровали в 1953 году.

Три биополимера, т.е. молекулы с повторяющимися звеньями — ДНК, РНК и белки — основа жизни. Они создаются внутри клеток, в отличие от синтетических полимеров вроде пластика. Понять, как они работают, — значит получить доступ к механизмам болезней, старения и возможностям их исправления.

Почему это важно сейчас?

В мире около 350 млн человек страдают редкими (орфанными) наследственными заболеваниями. Самих болезней насчитывается ~8000 — многие из них проявляются не сразу после рождения, а спустя годы. До недавнего времени медицина могла предложить им в лучшем случае симптоматическое лечение.

Здесь биотех становится инвестиционной темой. Компании вроде Vertex Pharmaceuticals (c 1989 г.) сделали ставку на редкие заболевания, когда это казалось нишей без коммерческого будущего — и выиграли. Сегодня их препараты против муковисцидоза помогают десяткам тысяч пациентов. Mirum Pharmaceuticals идет похожим путем — занимается редкими болезнями печени.

Как всё началось: ножницы, клей и первый стартап

Само знание о структуре ДНК долго оставалось теоретическим. Перелом наступил в 1973 г., когда Стэнли Коэн и Герберт Бойер освоили технику «вырезания и вставки» генов (рекомбинацию) с помощью специальных ферментов — молекулярных ножниц и клея. Это открыло возможность переносить генетический материал между организмами.

Следствием стало основание Genentech (Genetic Engineering Technologies) в 1976 г. — первой биотех-компании. На открытии торгов в 1980-м ее акции взлетели с $35 до $89 за несколько часов.

Через 3 года в США работало около 200 таких компаний — в том числе Biogen и Amgen, которые сегодня входят в число крупнейших игроков. Первым коммерческим продуктом стал синтетический инсулин Humulin (1982, Eli Lilly): миллионы диабетиков перестали зависеть от животного сырья. Инсулин выращивали в клетках кишечной палочки, куда был вставлен фрагмент человеческого гена.

Сегодня рынок рекомбинантных технологий исчисляется триллионами долларов. Онкология, аутоиммунные заболевания, вакцины, агробиотех — всё это выросло из той первой пробирки.

ПЦР: молекулярный ксерокс

Поначалу генная инженерия упиралась в скорость: работать с ДНК можно лишь тогда, когда ее достаточно для анализа. В 1983 г. Кэри Мюллис придумал полимеразную цепную реакцию (ПЦР) — способ копировать любой фрагмент ДНК миллиарды раз за несколько часов.

Принцип: ДНК воспроизводится не сама по себе, а с помощью белка — ДНК-полимеразы. Запустить этот процесс в пробирке — значит получить экспоненциальный рост числа копий. Без ПЦР не было бы ни диагностики COVID-19, ни ДНК-криминалистики, ни большинства современных геномных исследований.

▫️Мы осознаем, что за этим будущее. Поэтому и сделали в приложении биотех-стратегию, чтобы смотреть на отрасль не как на набор громких научных историй, а как на отдельную инвестиционную тему с понятной логикой, рисками и потенциалом.

Продолжение следует...

#биотех