22 мая фонд «Дети-бабочки» выступил организатором секции: «Роль пациентских организаций в разработке лекарственных
препаратов» в рамках четвёртого Саммита разработчиков лекарственных препаратов «Сириус.Биотех-2026».
Для саммита это была во многом уникальная дискуссия: впервые в центре разговора оказались не только разработки и технологии, но и сами пациенты – люди, ради которых в конечном итоге создаются новые методы терапии. Сегодня пациентские организации всё чаще становятся не сторонними наблюдателями, а полноценными участниками процессов разработки, внедрения и сопровождения лечения.
Главной темой сессии стал вопрос: что на самом деле определяет успех и появление новейших разработок? Только ли сама технология – или способность системы здравоохранения вовремя находить пациентов, готовить специалистов, сопровождать семьи и контролировать лечение на всех этапах. Участниками обсуждения стали представители фонда «Круг добра», пациентских организаций, фармацевтических компаний и экспертного сообщества.
Заместитель руководителя отдела проектной деятельности фонда «Круг добра» Наталья Стешина рассказала о созданном ключевом государственном институте поддержки детей с орфанными заболеваниями. Россия перешла от фрагментарных решений к системной модели обеспечения орфанных пациентов, создавая тем самым в нашей стране ещё и благоприятные инвестиционные условия для разработок новых молекул и инновационных решений.
Руководитель отдела научных и образовательных проектов фонда Виктория Поленова рассказала о том, как пациентские организации в последние годы фактически стали драйверами изменений в системе здравоохранения – особенно в вопросах локализации и устойчивости поставок жизненно важных медицинских изделий.
«Мы столкнулись с ситуацией, когда критически важные перевязочные материалы были отнесены к товарам двойного назначения, и их поставка в Россию была крайне затруднена. Это создало непосредственную угрозу здоровью и жизни наших подопечных, так как альтернатив данным изделиям на рынке не было», – говорит Виктория Поленова.
Фонд вместе с партнёрами инициировал разработку и локализацию производства: были организованы клинические испытания, необходимые исследования и регистрационные процедуры, а затем запущено производство.
«Вопрос был решен в сжатые сроки, что позволило избежать перерыва в обеспечении пациентов», – отмечает Виктория Поленова.
Отдельно Виктория Поленова подчеркнула, что сегодня НКО способны не просто поддерживать отдельные проекты, а напрямую влиять на успех внедрения новых методов терапии. Так, фонд «Дети-бабочки» участвовал в создании системы доступа к генетической терапии: специалисты фонда обучали врачей в регионах методикам приготовления и нанесения препарата, разрабатывали протоколы мониторинга состояния пациентов и сопровождали внедрение терапии на практике.
«В 2026 году пациентские организации как третий сектор экономики – это часть инфраструктуры и полноправный партнер в реализации стратегических задач разработок и их внедрения. И, возможно, именно орфанная медицина сегодня первой показывает, как будет выглядеть медицина будущего: не вокруг отдельной технологии, а вокруг экосистемы пациента», – говорит Виктория Поленова.
О роли пациентских организаций в развитии генной терапии рассказала и врач-дерматовенеролог, эксперт фонда Ольга Орлова. Она отметила, что накопленная фондом база знаний и Регистр пациентов уже сегодня помогают запускать новые исследования, разрабатывать медицинские изделия и внедрять генную терапию в регионах.
В обсуждении также приняли участие партнёры фонда.
Учредитель благотворительного фонда «Гордей», член экспертного совета фонда «Круг добра», клинический психолог Ольга Гремякова подняла тему необходимости долгосрочного сопровождения пациента и семьи. Медицинские регистры пациентских организаций и Big Data могут стать основой комплексной системы управления течением заболевания, напрямую влиять на развитие терапии в области редких заболеваний, проводить оценку мониторинга эффективности, даже в тех случаях, когда отсутствие ухудшения состояния пациента является крайне важным для контроля над заболеванием.
Президент МОО «Чтобы видеть!» Варвара Шибанова поделилась опытом участия пациентских организаций в разработке генной терапии для пациентов с наследственными дистрофиями сетчатки глаза. Организация поддерживает исследования и доклинические испытания в сфере офтальмогенетики.
Генеральный директор фармацевтической компании «Фратер» Альберт Гайфуллин отметил, что пациентские организации сегодня всё чаще становятся полноценными заказчиками медицинских изделий – и это меняет сам подход к разработке технологий.
«В орфанных заболеваниях НКО – это не внешний наблюдатель, а ключевой партнёр, который помогает бизнесу принять решение, снизить неопределённость и создать изделие, действительно нужное пациенту», – говорит Альберт Гайфуллин.
Сегодня специалисты фонда продолжают участвовать в генетических исследованиях и изучении новых вариантов генодерматозов. Эта работа в будущем может помочь в создании ещё более точных методов диагностики и новых подходов к лечению редких заболеваний.