Сегодня состоялась онлайн-встреча детских гематологов, педиатров, специалистов по лабораторной диагностике бета-талассемии, а также руководства Фонда «Круг добра». Цель встречи – объединение усилий по диагностике и терапии бета-талассемии, обмен опытом, рассмотрение результатов использования лекарственного препарата луспатерцепт на основе конкретного клинического случая, а также роли Фонда «Круг добра» в процессе обеспечения терапией пациентов с бета-талассемией.
Бета-талассемия была принята в Перечни Фонда в октябре 2025 года в качестве отдельного заболевания, тогда же для ее терапии был принят препарат луспатерцепт, а также утверждены категории назначения этого лекарства.
Наталия Сергеевна Сметанина, д.м.н., профессор, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России напомнила, что собой представляет заболевание: имея генетическую природу, бета-талассемия нарушает работу кроветворной системы, ведет к осложнениям и крайне тяжело поддается лечению. По словам эксперта, ранее основным методом терапии большой и средней форм бета-талассемии являлась трансфузия донорских эритроцитов (переливание крови), которую приходилось проводить регулярно, соблюдая строгий режим. Принятие в Перечни Фонда препарата луспатерцепт позволило маленьким пациентам сократить количество и частоту таких трансфузий, многие стали трансфузионнонезависимыми. Как отметила доктор Сметанина, препарат повышает общий гемоглобин у пациентов, ведет к сокращению размеров селезенки, приводит в порядок процесс кроветворения.
«Благодаря поддержке Круга добра нам удается компенсировать состояние пациента и подготовить его к проведению радикальной терапии (трансплантации стволовых клеток)» – отметила Наталия Сергеевна Сметанина.
О практическом опыте применения препарата луспатерцепт, а также процессе получения его в регионе через Фонд «Круг Добра», рассказала в своем докладе Ольга Николаевна Боброва, врач гематолог дневного стационара Центра детской онкологии и гематологии ОДКБ г. Екатеринбург. Эксперт описала конкретный клинический случай с позитивными результатами терапии и на его примере объяснила, как выстроена система обеспечения детей помощью от Фонда «Круг добра».
Тему продолжила Елена Юрьевна Гомольская, начальник отдела сопровождения заявок Фонда, подчеркнув необходимость партнерства врача-гематолога, ведущего маленьких пациентов, и «Круга добра». Она разъяснила правила подачи заявок на лекарственное обеспечение: препарат может быть закуплен ребёнку старше 12 лет с генетически подтвержденным диагнозом бета-талассемия (кроме генотипа b0/b0) большой или промежуточной формы, с трансфузионно зависимой формой заболевания (не менее 10 трансфузий донорских эритроцитов в год).
Елена Гомольская рассказала, какие документы должны быть приложены к заявке, а также подчеркнула важность своевременного оформления заявок во избежание перерывов терапии.
Эксперта поддержала Валерия Олеговна Богданова, медицинский директор Фонда. Она напомнила, что у «Круга добра» есть процесс перераспределения препаратов, чтобы дети, которые нуждаются в незамедлительной терапии, могли ее получить. Однако перераспределение возможно лишь для невостребованных остатков (например, в случае смены терапии ребенку). Поэтому своевременная подача заявок в Фонд позволит заранее провести закупку, таким образом обеспечив детям бесперебойную терапию.
В заключение встречи Валерия Богданова поблагодарила экспертов и всех врачей, находящихся в субъектах и присоединившихся к круглому столу онлайн. Она призвала задавать интересующие вопросы в рабочем порядке и отметила: «Мы с вами делаем одно большое и доброе дело».
Напомним, у Фонда «Круг добра» 11 подопечных с бета-талассемией. Об одном из них – 11-летнем Даниэле из Свердловской области – мы рассказывали совсем недавно, читайте историю ребенка по ссылке.
