18 мая 2026 года состоялся круглый стол «Дети-бабочки в круге добра: социальное партнёрство для расширения помощи пациентам с буллезным эпидермолизом». В мероприятии приняли участие сотрудники Фонда «Круг добра», профильные медицинские организации, представители фонда «Дети-бабочки» и медицинские эксперты.
Встречу открыл протоиерей Александр Ткаченко, председатель правления Фонда «Круг добра», председатель Комиссии Общественной палаты Российской Федерации по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик. Он напомнил, что фонд «Круг добра» взял на себя помощь детям с буллезным эпидермолизом в 2021 году. В настоящее время у фонда 427 детей с этим заболеванием, а всего помощь оказывается более чем 30 тысячам пациентов. В перечни Фонда включены семь видов медицинских изделий, назначаемых при буллезном эпидермолизе, три из которых производятся в России. Ранее для лечения таких пациентов использовалась только симптоматическая терапия, но с недавнего времени появился инновационный лекарственный препарат генной терапии. Российская Федерация стала его применять одной из первых в мире. С момента включения препарата в перечни Фонда были заключены договоры на сумму, превышающую шесть миллиардов рублей, чтобы обеспечить 92 ребенка.
Ни в одной стране мира нет такого количества пациентов, получающих столь эффективный препарат, этот опыт Российской Федерации является передовым, заявил руководитель НИИ детской дерматологии, заведующий отделением дерматологии с группой лазерной хирургии Национального медицинского исследовательского центра здоровья детей Минздрава России Николай Мурашкин. Среди очевидных эффектов генотерапии он назвал закрытие даже тяжёлых ран и эрозий, увеличение минеральной плотности костной ткани у пациентов, уменьшение интенсивности боли, положительные изменения микробной колонизации и другое.
«Серьезных нежелательных явлений, связанных с применением препарата, не выявлено. За полтора года использования не зафиксировано ни одного случая плоскоклеточного рака кожи. По нашему мнению, как и по мнению мирового сообщества, терапию нужно начинать как можно раньше», — резюмировал спикер.
Благотворительный фонд «Дети-бабочки» давно готовился к тому, что рано или поздно генная терапия появится, сообщила руководитель фонда, член ОП РФ седьмого состава Алёна Ярцева (Куратова).
«В 2017 году на международных форумах мы увидели, что это будет, и всячески к этому стремились. Мало того, всю структуру фонда мы готовили под это, понимая, с чем столкнемся: у нас очень большая страна, у нас сложный спектр пациентов, под это будет привлечено огромное количество людей», — поделилась она.
Виктория Поленова,руководитель научных проектов фонда «Дети-бабочки», напомнила, как за 10 лет был создан регистр пациентов, всем пациентам проведено полное экзомное и геномное секвенирование, выстроена система патронажной службы. Она отметила, что результаты терапии отражаются не только на коже пациента, но и на его соматическом и психологическом состоянии: «Качество жизни семей существенно улучшилось, а у матерей появилась надежда если не на полное излечение, то на полный контроль над заболеванием», — подытожила она.
Опытом применения новой генной терапии поделились профильные медицинские организации из Москвы, Санкт-Петербурга, Республики Башкортостан, Луганской Народной Республики и других регионов. Эксперты отметили, что лечение показывает хороший стойкий эффект. Особое внимание они обратили на взаимосвязь положительного результата с регулярностью использования препарата, правильной техникой нанесения и уходом. Эксперты круглого стола анализировали, как рамках выездных мероприятий проводилось обучение региональных специалистов корректному нанесению препарата и оценили сложности, возникшие при терапии детей в республике Дагестан.
Обеспечение препаратом стало возможным благодаря социальному партнерству между государством, бизнесом и некоммерческим сектором, заключили участники встречи.