Врожденная глухота у многих пациентов была успешно вылечена благодаря генной терапии, при которой исправленный ген OTOF доставлялся во внутреннее ухо. Об этом информирует ТАСС, ссылаясь на пресс-службу Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (Mass Eye and Ear). В исследовании участвовали 42 пациента из Китая разного возраста — от нескольких месяцев до 32 лет. Каждому из них ввели от одной до трех доз нового препарата, а затем наблюдали за их состоянием в течение двух с половиной лет. Этот метод использует аденоассоциированные вирусы типа AAV9 для переноса исправленной версии гена OTOF в клетки внутреннего уха. Ген OTOF отвечает за передачу звуковых сигналов в мозг, и его мутации часто вызывают врожденную глухоту. Первые улучшения слуха у участников стали очевидны уже через несколько недель после начала лечения. В целом, положительный результат был зафиксирован у 90% пациентов. У взрослых добровольцев изменения были менее заметными, но стабильное улучшение слух
MEE: новая методика генной терапии улучшила слух у 90% пациентов с врожденной глухотой
26 апреля26 апр
501
1 мин