Экспериментальный препарат против болезни Паркинсона показал обнадеживающие результаты в первых клинических испытаниях. Речь идет о средстве BIIB094, разработанном швейцарской компанией Вiogen International GmbH. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature Medicine.
При болезни Паркинсона в клетках некоторых участков головного мозга накапливаются патологические белки. Это приводит к гибели нейронов и нарушению выработки дофамина, влияющего на двигательную активность и когнитивные способности.
В основе терапии — подавление активности гена, связанного с развитием заболевания. Препарат снижает уровень белка LRRK2, который считается одним из ключевых факторов нейродегенерации при болезни Паркинсона.
В испытаниях приняли участие 82 пациента. В рамках рандомизированного плацебо-контролируемого исследования препарат вводили непосредственно в спинномозговую жидкость. Лечение оказалось в целом безопасным: зафиксированные побочные эффекты были преимущественно легкими или умеренными.
Анализ показал, что у пациентов, получавших BIIB094, уровень белка LRRK2 снижался до 59%. При этом эффект наблюдался вне зависимости от наличия генетической мутации, что может расширить круг потенциальных пациентов.
Исследователи подчеркивают, что речь пока идет о ранней стадии испытаний, где оцениваются безопасность и биологическое действие препарата, а не клиническое улучшение симптомов. Тем не менее результаты демонстрируют возможность воздействия на механизмы развития болезни, а не только на ее проявления, и открывают перспективы для создания новых таргетных методов терапии.
Ранее россиянам назвали гормон, дефицит которого запускает болезнь Паркинсона.