Исследователи из Университета Миннесоты ищут мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) для участия в клиническом исследовании 1-й фазы, целью которого является оценка безопасности и эффективности экспериментальной клеточной терапии MyoPAXon в сочетании с иммуносупрессивной терапией такролимусом. В рамках текущего исследования изучается, является ли это экспериментальное лечение безопасным и хорошо переносимым для людей с МДД, а также может ли оно способствовать росту и улучшению мышечной функции.
Это открытое исследование с подбором дозы, что означает, что все участники получат одну из четырех доз препарата MyoPAXon, от низкой до высокой. Цель состоит в определении оптимальной дозы для использования в будущих исследованиях. Участникам будет назначен такролимус за неделю до введения MyoPAXon, после чего они получат однократную инъекцию MyoPAXon. Затем они будут получать поддерживающие дозы такролимуса два раза в день в течение трех месяцев. Участникам потребуется посетить 5-10 клиник в течение трехмесячного исследования, а также будет проводиться наблюдение в течение дополнительных 15 лет.
Препарат MyoPAXon будет вводиться однократно внутримышечно (в мышцу). Эффекты терапии будут оцениваться с помощью ряда тестов и процедур, включая, помимо прочего, анализ крови на наличие специфических антител к HLA донора и клеточный ответ.
Критерии отбора
Для участия в программе необходимо соответствовать следующим критериям:
- У пациента диагностирована мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) на основании мутаций в гене DMD и/или отсутствия иммуногистохимического окрашивания на дистрофин при биопсии мышц.
- Неспособный к самостоятельному передвижению
- Неповрежденные короткие разгибатели пальцев (EDB) с обеих сторон
- Прекращение приема экспериментальных препаратов более чем на 30 дней
- Возраст 18 лет или старше на момент дачи согласия.
- Достижение адекватной функции органов в течение 14 дней до включения в исследование (28 дней для сердечно-сосудистой и дыхательной функций)
- При необходимости, готовность использовать как минимум два эффективных метода контрацепции во время приема исследуемого препарата и в течение 3 месяцев после прекращения терапии такролимусом.
- Способность выполнять команды в достаточной степени для выполнения произвольных аспектов оценки результатов.
- Готов(а) дать согласие на наблюдение в течение 15 лет, включая период продления.
- Добровольное письменное согласие от субъекта исследования или его родителей/опекунов.
- Дополнительные критерии исследования
К участию в исследовании могут быть допущены лица, страдающие другими заболеваниями или получающие другое лечение, которое может помешать безопасному проведению тестирования.
Для получения более подробного списка критериев включения и исключения, пожалуйста, перейдите по этой ссылке .