Исследователи из компании Novartis работают над тем, чтобы лучше понять идиопатические воспалительные миопатии (ИВМ) и оценить потенциальный новый метод лечения для людей, страдающих ИВМ, которые не отреагировали на предыдущие методы лечения (состояние, известное как рефрактерное заболевание).
Пациенты с рефрактерными воспалительными миопатиями (ВМ) могут быть допущены к участию во 2-й фазе клинических испытаний (AUTOGRAPH-IIM), оценивающих безопасность и эффективность исследуемого препарата рапкабтаген аутолеуцел. Этот препарат представляет собой клеточную терапию (CAR T-клеточную терапию), предназначенную для воздействия на B-клетки и их уничтожения, поскольку они способствуют аутоиммунной активности при ВМ. Цель исследования — определить, является ли рапкабтаген аутолеуцел эффективным и безопасным по сравнению с существующими вариантами лечения у пациентов с ВМ, не ответивших на предыдущее лечение.
Это рандомизированное, открытое, контролируемое исследование, что означает, что участники будут знать, были ли они случайным образом распределены в группу, получающую рапкабтаген аутолеуцел, или в группу сравнения, получающую стандартное лечение. Участники, получающие исследуемый препарат, начнут с двухнедельной госпитализации, за которой последуют частые визиты, постепенно увеличивающиеся с еженедельных до ежемесячных, затем до каждых 7–12 недель и, наконец, до каждых 6 месяцев в течение пятого года. Участники группы стандартного лечения будут следовать тому же долгосрочному графику, но без первоначальной госпитализации и с меньшим количеством ранних визитов.
Препарат рапкабтаген аутолеуцел вводится однократно внутривенно (в вену). Эффекты препарата будут оцениваться с помощью ряда методов, включая, помимо прочего: физический осмотр, измерение массы тела, температуры тела, артериального давления, частоты пульса, частоты дыхания, пульсоксиметрии, анализ крови, анализ мочи, анкетирование, электрокардиограмму (ЭКГ) и тест на беременность.
Критерии исследования
Для участия в программе необходимо соответствовать следующим критериям:
- Мужчины и женщины в возрасте от 18 до 75 лет с диагнозом вероятного или подтвержденного миозита.
- Недостаточный ответ на предыдущую терапию
- У пациента диагностировано активное заболевание.
- Соответствует критериям тяжелого миозита.
К участию в исследовании могут быть допущены лица, страдающие другими заболеваниями или получавшие другое лечение, которое может помешать безопасному проведению тестирования.
Полный список критериев включения и исключения можно найти по этой ссылке .